Video: Može li Crispr izliječiti cističnu fibrozu?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Zadnja promjena: 2023-12-16 01:45
CRISPR / Cas9 je eksperimentalni pristup za liječenje cistične fibroze (CF). Terapija sadrži novi protein-RNA kompleks koji je dizajniran za rješavanje genetskih mutacija koje uzrokuju bolest uređivanjem genetike pacijenta, ispravljanjem samih mutacija.
Na ovaj način, što bi cas9 i Crispr mogli učiniti za osobe s cističnom fibrozom?
CRISPR tehnologija je obećavajući alat za uređivanje gena što istraživačima pruža priliku da lako mijenjaju sekvence DNK i modificiraju funkciju gena. Na ovaj način, CRISPR - Cas9 Ovaj pristup može predstavljati valjani alat za popravak mutacije CFTR -a, a nadani rezultati su dobiveni na modelima tkiva i životinja CF bolest.
Osim toga, koliko je uspješna genska terapija za cističnu fibrozu? Mutacija uzrokuje da se pluća i probavni sustav začepe ljepljivom sluzi. Cilj od genska terapija cistične fibroze je zamjena neispravnog CFTR -a gen s radnim. U usporedbi s placebom, pristup primjenom inhalatora pokazao je skromno, ali značajno poboljšanje plućne funkcije (3,7%).
Osim toga, može li genetski inženjering izliječiti cističnu fibrozu?
Cistična fibroza je genetski bolest koja uzrokuje nakupljanje sluzi u plućima pacijenta. Nadalje, još uvijek nema lijek za bolest. Sada, niz industrijskih suradnji mogao pomoći donijeti a gen terapija koju je razvila UK Gen za cističnu fibrozu Terapijski konzorcij u kliničko ispitivanje.
Koji su neki budući tretmani za cističnu fibrozu?
Zaključci: Tri nova sredstva, ivakaftor, VX-809 i ataluren, ciljaju na osnovne nedostatke u proizvodnji CFTR-a. Ivacaftor je nedavno odobren od strane FDA, dok su druga 2 lijeka još u kliničkim ispitivanjima. Pacijenti sa CF imat će koristi od personaliziranih lijek na temelju njihovog specifičnog genotipa.
Preporučeni:
Koje mutacije uzrokuju cističnu fibrozu?
CF je uzrokovan mutacijom u transmembranskom regulatoru provodljivosti gena cistične fibroze (CFTR). Najčešća mutacija, Δ F508, je brisanje (& označava brisanje) tri nukleotida koje rezultira gubitkom aminokiseline fenilalanin (F) na 508. mjestu proteina
Možete li raditi ako imate cističnu fibrozu?
Tražite posao ako imate cističnu fibrozu Što je više moguće, CF ne smije dopustiti da ograniči vaš izbor. Za mnoge poslove mogli bi se izvršiti razumne prilagodbe koje će vam omogućiti da preuzmete tu ulogu
Koji je novi lijek za cističnu fibrozu?
FDA je odobrila novi lijek za liječenje cistične fibroze Trikafta (eleksakaftor/ivakaftor/tezakaftor) prva je trostruka kombinirana terapija dostupna za liječenje pacijenata s najčešćom mutacijom cistične fibroze. Njena prodajna cijena iznosi 311.000 dolara godišnje, isto kao i jedan od ranijih lijekova proizvođača genetske bolesti
Kako osoba nasljeđuje cističnu fibrozu?
Cistična fibroza je nasljedna bolest uzrokovana mutacijama (promjenama) gena na kromosomu 7, jednom od 23 para kromosoma koje djeca nasljeđuju od svojih roditelja. CF nastaje zbog mutacija u genu koji stvara protein nazvan CFTR (transmembranski regulator cistične fibroze)
Možete li dobiti DLA za cističnu fibrozu?
Simptomi cistične fibroze i medicinski dokazi To znači da se djeci u različitim fazama razvoja mogu dodijeliti invalidnine. Stoga, ako vašem djetetu budu odbijene beneficije nakon prve prijave za invalidnost i saslušanja, nemojte odustati. Možete se ponovno prijaviti kada vaše dijete postane simptomatičnije