Kako genska terapija može pomoći cističnoj fibrozi?
Kako genska terapija može pomoći cističnoj fibrozi?

Video: Kako genska terapija može pomoći cističnoj fibrozi?

Video: Kako genska terapija može pomoći cističnoj fibrozi?
Video: Što je genska terapija? 2024, Rujan
Anonim

Genska terapija uključuje prijenos točnih kopija cistična fibroza transmembranskog regulatora provodljivosti (CFTR) DNA do epitelnih stanica u dišnim putovima. Kloniranje CFTR-a gen 1989. doveo je do dokaza o dokazima načela CFTR-a gen prijenos in vitro i na životinjskim modelima.

Može li se na ovaj način liječiti cistična fibroza genskom terapijom?

Cistična fibroza je genetski bolest koja uzrokuje nakupljanje sluzi u plućima pacijenta. Nadalje, još uvijek ne postoji lijek za bolest. Sada, niz industrijskih suradnji mogao pomoći donijeti a genska terapija razvila Velika Britanija Genska terapija cistične fibroze Konzorcij u klinička ispitivanja.

Osim navedenog, kako znanstvenici liječe cističnu fibrozu? Znanstvenici otkrili su novi način liječenja cistična fibroza (CF) koji uključuje isporuku umjetnih proteina u plućne stanice pacijenata kako bi se zamijenile neispravne cistična fibroza protein transmembranskog regulatora vodljivosti (CFTR).

Potom se postavlja pitanje koliko je uspješna genska terapija za cističnu fibrozu?

Mutacija uzrokuje da se pluća i probavni sustav začepe ljepljivom sluzi. Cilj od genska terapija cistične fibroze je zamjena neispravnog CFTR -a gen s radnim. U usporedbi s placebom, pristup primjenom inhalatora pokazao je skromno, ali značajno poboljšanje plućne funkcije (3,7%).

Zašto je cistična fibroza dobar kandidat za gensku terapiju?

Cistična fibroza je samac gen poremećaj koji se promatra kao a dobar kandidat za gensku terapiju jer zahvaćeni gen poznato je da je ciljno tkivo, pluća, dostupno i manje od 50% gen prijenos može donijeti kliničku korist.

Preporučeni: